一、什么是孤儿药
孤儿药,是指一些专为罕见病的预防、治疗和诊断而研发的药物,是从英文Orphan Drug直译过来的。虽然名字听起来似乎很“苦”很“冷”,但其实恰恰相反,孤儿药是拯救了很多重病患者的“救命稻草”。
二、为什么这些药被称为孤儿药
罕见病发病率低,世界卫生组织定义其患者数占总人口的0.65‰至1‰。单一病种患者少,市场需求有限,难以吸引大型药企投资进行研发,故而这类药物成了“孤儿”。
三、中国孤儿药研发的现状与前景
虽然罕见病单一病种患者少,但是全球目前已确认罕见病近7000种,总体病患数量庞大,患者常面临无药可治的困境。
近年来,我国对罕见病的关注度不断提高,鼓励罕见病药物研发和注册的相关政策相继发布。
2018年,卫生健康委等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》,共涉及121种疾病,为罕见病药物审批及用药保障提供了重要的参考依据。
2019年颁布的《中华人民共和国药品管理法》明确提出鼓励罕见病药物研制,将其纳入优先审评审批;2020年颁布的《药品注册管理办法》明确临床急需的境外已上市、境内未上市的罕见病药品,审评时限为70个工作日。
2022年至今,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)先后发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》等一系列文件,进一步为孤儿药的研发提供了明确指导和支持。
相信随着科技进步和政策完善,未来将有更多孤儿药问世。
注:部分数据来自世界卫生组织(WHO)、美国食品药品监督管理局(FDA)官网。
参考文献:
[1] 中国医药工业杂志, 2024, 55(1): 132-136.
[2] 药物评价研究, 2023, 46(10): 2076-2082.